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Jasper Therapeutics, 낫적혈구병 및 베타 지중해빈혈의 컨디셔닝 치료제로서 Briquilimab의 1/2상 시험에서 긍정적인 임상 데이터 발표

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재스퍼 테라퓨틱스

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  • briquilimab으로 치료받은 겸상적혈구병 참가자 3명 모두 12-16일 이내에 호중구 생착으로 성공적으로 생착되었습니다.

  • 동종이계 줄기 세포 이식 후 60일에 말초혈액 키메라 현상을 보인 처음 두 참가자는 100% 기증자 골수 키메라 현상을 달성했습니다.

  • 치료를 받은 첫 번째 참가자는 5개월 추적에서 총 헤모글로빈 수치가 13.3g/dL로 베이스라인의 8-9g/dL에서 증가했습니다.

캘리포니아주 레드우드 시티, 1월 03, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Jasper Therapeutics, Inc. (NASDAQ: JSPR)은 조혈 줄기 세포 치료 분야의 변혁에 초점을 맞춘 생명공학 기업으로, 브리퀼리맙(briquilimab)의 추가를 평가하는 연구자 주도 임상 1/2상 시험(NCT05357482)에서 처음 3명의 참가자로부터 얻은 긍정적인 임상 데이터를 오늘 발표했습니다. 이전에는 JSP191로 알려짐), 표준 골수파괴 조혈에 부적격하거나 합병증 위험이 높은 것으로 간주되는 낫적혈구병(SCD) 및 베타 지중해빈혈 환자의 기존 골수 이식 요법(NCT00061568)에 대한 Jasper의 항-c-KIT 단일클론 항체 줄기 세포 이식. briquilimab의 추가는 독성 증가 없이 더 높은 비율의 건강한 기증자 줄기 세포 생착(공여자 키메라 현상)을 달성하기 위한 잠재적인 방법으로 연구되고 있습니다. 임상 1/2상 연구는 Dr. John F. Tisdale, NHLBI 세포 및 분자 치료 연구소 소장.

“건강한 기증자 줄기 세포 또는 유전자 수정 세포를 사용한 줄기 세포 주입은 잠재적으로 SCD 및 베타 지중해 빈혈을 치료할 수 있는 옵션이지만, 둘 다 안전에 가장 우려되는 것으로 자주 인용되는 부설판 또는 멜팔란을 사용하는 현재 컨디셔닝 요법의 독성으로 인해 제한됩니다. .” 이식 환자와 의사에 대한 위험”이라고 Jasper Therapeutics의 사장 겸 CEO인 Ronald Martell이 말했습니다. “briquilimab을 통해 환자가 치유적 조혈 줄기 세포 요법에 접근할 수 있는 능력을 제한하는 장벽으로서 조건화 독성을 직접 해결하기 위해 고도로 표적화된 조건화 요법을 제공하기를 희망합니다.”

SCD 및 베타 지중해 빈혈의 경우 건강한 기증자 줄기 세포의 이식은 다단계 과정입니다. 기증자 세포를 수집한 후 이식된 세포를 위한 공간을 만들기 위해 인간 피험자의 기존 줄기 세포를 골수에서 제거해야 하며, 이를 골수 조절이라고 합니다. 다음으로, 새로 이식된 세포는 골수 생착으로 알려진 골수 내에서 생존하고 복제해야 합니다. 생착의 정도는 기증자 키메리즘으로 알려진 기증자 세포와 인간 피험자 자신의 세포의 비율로 측정됩니다. 보여진 바와 같이, 키메라 현상을 개선하는 것은 건강한 적혈구를 생성하고 줄기 세포 이식 후 겸상적 표현형을 역전시키는 건강한 기증자 줄기 세포의 충분한 비율로 이어지기 위해 매우 중요합니다.

이 연구의 1차 목적은 브리퀼리맙을 추가하면 이식 후 1년에 기증자 골수 키메라증 환자의 비율이 98% 이상 증가하는지 확인하는 것입니다. Briquilimab은 이식 컨디셔닝 요법의 일부로 저선량 조사와 함께 무병 생존을 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 이 연구는 현재 NHLBI에 적극적으로 등록하고 있습니다.

이 연구에서 브리퀼리맙은 인간 백혈구-항원이 일치하는 관련 기증자로부터 동원된 말초 혈액 세포를 주입하기 전에 알렘투주맙, 저선량 조사 및 시롤리무스로 구성된 NHLBI에서 사용되는 요법에 추가되었습니다. briquilimab으로 치료받은 겸상적혈구 연구 참가자 3명 모두 관찰된 briquilimab 관련 심각한 부작용 없이 성공적으로 각인되었습니다. 참가자 1은 이식 후 12일에 호중구 생착을 달성했고 이식 후 17일에 혈소판 생착을 달성했습니다. 참가자 2는 12일에 호중구 생착을 달성했고 10일에 혈소판 생착을 달성했습니다. 참가자 3은 16일에 호중구 생착을 달성했고 8일에 혈소판 생착을 달성했습니다. 말초 혈액 키메라증을 가진 처음 두 참가자 모두 이식 후 60일에 100% 기증자 골수 키메라증을 달성했습니다. 이식 후 5개월에 브리퀼리맙으로 치료받은 첫 번째 참가자의 총 헤모글로빈 수치는 13.3g/dL로 기준선에서 8-9g/dL에서 증가했습니다.

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Briquilimab(구 JSP191로 알려짐) 정보

Briquilimab은 CD117로도 알려진 세포 표면 수용체 c-KIT를 억제하는 표적 단일 클론 항체입니다. 현재 세포 및 유전자 치료를 위한 컨디셔닝제로 평가되고 있으며 독립형 치료제로 평가되고 있습니다. 현재까지 briquilimab은 130명의 투약 대상자와 건강한 지원자를 대상으로 입증된 효능 및 안전성 프로파일을 가지고 있으며 중증 복합 면역결핍(SCID), 급성 골수성 백혈병(AML), 골수이형성 증후군(MDS), 판코니 빈혈( FA) 및 낫적혈구병(SCD). 또한, briquilimab은 유전자 치료를 위한 변형 비유전독성 컨디셔닝제 및 저위험 MDS 환자의 1차 치료제로 발전하고 있습니다. 임상 연구는 또한 브리퀼리맙이 만성 자발성 두드러기(CSU), 만성 유도성 두드러기(CIndU) 및 알레르기성 천식과 같은 비만 세포 질환을 치료하기 위한 1차 치료제로 사용될 수 있음을 시사합니다.

재스퍼 테라퓨틱스 소개

Jasper Therapeutics는 병에 걸린 줄기 세포를 표적으로 삼아 제거함으로써 치료 요법에 대한 접근을 여는 데 주력하는 임상 단계 생명 공학 회사입니다. Jasper의 주요 프로그램은 줄기 세포와 비만 세포에서 발견되는 중요한 수용체인 c-KIT(CD117)를 표적으로 하는 최초의 단클론 항체인 briquilimab입니다. 이와 동시에 Jasper는 줄기 세포를 mRNA로 일시적으로 수정하고 혈액 및 골수의 여러 질병을 치료하도록 보강함으로써 동종이계 및 자가 유전자 편집 줄기 세포 이식편의 주요 한계를 극복하도록 설계된 mRNA 세포 프로그래밍 플랫폼을 발전시키고 있습니다. 두 가지 혁신적인 프로그램 모두 생명을 위협하는 암, 유전 질환 및 염증성 질환을 앓고 있는 더 많은 환자에게 치료 요법을 가능하게 할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 자세한 내용은 jaspertherapeutics.com을 방문하십시오.

미래 예측 진술

역사적 사실이 아닌 이 보도 자료에 포함된 특정 진술은 1995년 미국 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)에 따른 세이프 하버 조항의 목적을 위한 미래예측 진술입니다. “할 수 있다”, “할 것이다”, “예상한다”, “계속한다”, “예상한다”, “의도한다”, “예상한다”, “해야 한다”, “~할 것이다”, “계획한다”, “예측한다”, “잠재력이 있다”, “~할 것 같다” “찾다”, “미래”, “전망” 및 미래의 사건이나 추세를 예측하거나 나타내거나 역사적 문제에 대한 진술이 아닌 이와 유사한 표현. 이러한 전향적 진술에는 낫적혈구병 및 베타 지중해빈혈의 치료에서 표적화된 브리퀼리맙 컨디셔닝에 따른 조혈모세포 생착의 잠재적인 장기적 이점과 잠재적으로 표적이 아닌 이러한 적응증을 가진 환자에게 유전독성 컨디셔닝제. 이러한 진술은 이 보도 자료에서 확인되었는지 여부에 관계없이 다양한 가정과 Jasper의 현재 기대치를 기반으로 하며 그의 실제 성과에 대한 예측이 아닙니다. 이러한 미래 예측 진술은 예시 목적으로만 제공되며 투자자가 보증, 보장, 예측 또는 사실 또는 개연성에 대한 결정적인 진술 역할을 하도록 의도되지 않았으며 이에 의존해서는 안 됩니다. 실제 사건과 상황은 예측하기 어렵거나 불가능하며 가정과 다를 수 있습니다. 많은 실제 사건과 상황은 Jasper의 통제 범위를 벗어납니다. 이러한 미래 예측 진술은 일반적인 경제, 정치 및 비즈니스 조건을 포함하여 많은 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있습니다. Jasper가 개발하는 잠재적인 제품 후보가 임상 개발을 통해 진행되지 않거나 예상 일정 내에 필요한 규제 승인을 받지 못할 수 있는 위험; Jasper의 제품 후보에 대한 규제 경로와 관련된 불확실성과 관련된 위험; 임상 시험에서 이 보도 자료에 설명되거나 가정된 안전성, 역가 또는 기타 제품 특성을 확인하지 못할 수 있는 위험; Jasper가 성공적으로 시장에 내놓거나 제품 후보에 대한 시장 승인을 얻지 못할 위험; Jasper의 제품 후보가 환자에게 유익하지 않거나 성공적으로 상용화되지 않을 수 있는 위험; 새로운 치료법을 시도하려는 환자의 의지와 이러한 치료법을 처방하려는 의사의 의지; 경쟁이 Jasper 사업에 미치는 영향; 실험실, 임상 개발, 제조 및 기타 중요한 서비스를 위해 Jasper가 의존하는 제3자가 만족스럽게 수행하지 못할 위험 Jasper의 비즈니스, 운영, 임상 개발 계획 및 타임라인, 공급망이 진행 중인 COVID-19 팬데믹을 포함한 건강 전염병의 영향으로 부정적인 영향을 받을 수 있는 위험; Jasper가 조사 제품에 대한 충분한 지적 재산권 보호를 획득 및 유지할 수 없거나 타인의 지적 재산권 보호를 침해할 위험 및 Jasper가 SEC에 제출한 서류에서 때때로 나타나는 기타 위험 및 불확실성. 이러한 위험이 구체화되거나 Jasper의 가정이 잘못된 것으로 판명되는 경우 실제 결과는 이러한 전향적 진술이 암시하는 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. Jasper는 미래의 어느 시점에 이러한 미래 예측 진술을 업데이트하도록 선택할 수 있지만 특히 그렇게 해야 할 의무를 부인합니다. 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료의 날짜 이후 날짜에 대한 Jasper의 평가를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다. 따라서 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다.

콘택트 렌즈:
존 멀레이(투자자)
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Jeet Mahal (투자자)
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로렌 바비에로(미디어)
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